2026年盛夏，中国细胞与基因治疗（CGT）产业正经历一场前所未有的震荡。两起儿童在基因编辑临床试验中死亡的事件相继被媒体曝光，将这一曾被寄予“治愈”厚望的前沿领域推向了舆论的风口浪尖。从伦理审查的失守到研究者发起模式的风险，从信息不透明到行业的“寒蝉效应”，这场危机不仅是对个别研究团队和企业的问责，更是对整个CGT产业治理体系的全面拷问。
南方+记者 杨佳 绘图
事件回顾
6岁女童死于脑部基因编辑试验
2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院为一名6岁女童小美（化名）实施了“全球首例脑部基因编辑疗法”。小美患有一种由CHD3基因突变引起的罕见神经发育障碍——斯奈德斯-布洛克-坎波综合征，全球已知病例不足300人。
据《科学》杂志与知名学术诚信监督平台“撤稿观察”联合披露的调查报道，女童在接受治疗后3天开始发烧，随后出现肾脏严重受损症状，一周内死亡。医院伦理委员会随后认定，她的死亡“肯定与治疗有关”。
据《科学》杂志报道，2025年1月2日，新华医院伦理委员会批准了临床研究，但当时猴毒理报告尚未完成。直至2月17日，毒理报告才显示，4只接受治疗的猕猴均出现中度至重度肝损伤，其中高剂量组还出现肾损伤。然而，在猴子病理学报告出来后，研究团队并未将相关数据提交至伦理委员会重新审查。报道还披露，女童家属筹集了这项临床试验的部分资金，约86万美元（约582万元人民币）。
2026年2月，这项临床研究的实际牵头人、上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙团队在《自然》杂志发表了相关动物研究论文，删去了对女孩家庭及其资助的提及，也未披露女孩的死亡以及灵长类实验中出现的肝肾损伤。此后，小美家属向上海交通大学医学院提交投诉，并向《自然》杂志申请撤回该论文。
事件经曝光后，引发业内广泛关注。2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，表示医院已成立专项工作组，对事件进行全面调查。
6岁女童小美事件，并非首例，也并非孤例。
8月5日，美国医疗新闻网站STAT News独家披露，辉大基因开展的HG302杜氏肌营养不良症CRISPR基因编辑疗法试验，一名受试男童于2025年8月接受高剂量给药后死亡。公司确认死因为高剂量AAV载体诱发严重全身免疫反应，导致急性呼吸窘迫综合征。从死亡发生到媒体曝光，间隔一年月，公司未就此发布正式说明。事件曝光同日，辉大基因在其官网发布声明，确认了其HG302-01研究中一名受试男童死亡的事件。
此前也有过类似案例。1999年，美国18岁少年杰西·基辛格参与宾夕法尼亚大学一项基因治疗试验后死亡，成为全球首例公开报道的基因治疗致死事件。事后调查发现存在知情同意不充分、动物实验死亡信息未披露及研究者利益冲突等问题。该事件直接导致美国基因治疗领域陷入长达十余年的低迷，被业界视为基因治疗的“切尔诺贝利时刻”。
专家解读
毒理学评估缺失与伦理审查漏洞
两起死亡事件均发生在研究者发起的临床研究（IIT）框架下。与须经国家药监局审评的注册临床试验不同，IIT仅需医院伦理委员会批准即可开展。
根据公开报道，仇子龙团队的技术路线核心是“单碱基编辑”，针对女童的CHD3基因点突变，设计了一种名为TeABE的新型腺嘌呤碱基编辑器。团队采用双AAV9载体系统，通过鞘内注射递送至患儿大脑。
针对上述基因治疗致死事件，病毒学、肿瘤学家黄文林教授在接受南方日报记者采访时认为，根据目前公开信息，关键一点在于毒理学评估缺失。
黄文林曾任中山大学肿瘤防治中心肿瘤生物治疗中心主任，后创办达博生物，聚焦基因和细胞治疗赛道。他同时担任国家新药审评中心审评专家、中国基因治疗协会副理事长。
黄文林分析称，该项目使用AAV9型病毒载体进行鞘内注射以穿越血脑屏障，技术理论上可行，但忽略了AAV载体可能引发的神经毒性、肝毒性及肾毒性等风险。从目前报道信息来看，猴子实验已显示脾脏肿大、肾功能急剧下降及肝酶升高等典型器官衰竭迹象，猴子毒理又观察到胱抑素(CYSC)的异常，提示肾功能受损。但研究团队未对此进行深入分析或与毒理专家充分论证。此外，针对6岁儿童患者，研究团队未采用谨慎的小剂量爬坡策略，而是直接给予较大剂量，导致患儿无法承受急性免疫反应及器官衰竭。
黄文林进一步指出，“三甲医院伦理委员会成员多为临床医生，有临床毒理经验，但在动物毒理和药学毒理方面，可能缺乏专业人才。研究团队未邀请外部独立的毒理学专家对动物实验数据进行审核，可能导致关键安全风险未被识别”。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸此前接受媒体采访时指出，两起事件“暴露了国内部分通过IIT开展的基因治疗研究，为追求‘全球首创’，可能存在推进过快、风险认识不充分等问题”。肖啸强调：“发生致命性不良反应后，研究团队不仅有必要向监管机构及时报告，也有必要向患者群体和社会公众披露基本情况。公开不是为了否定创新，而是为了给后续临床研究提供经验教训。”
行业影响
信任危机、融资遇冷与监管趋严
中国CGT产业正步入高速发展的快车道。据行业报告，2025年中国CGT市场规模首次突破500亿元，同比增长率达45%；行业预计到2030年将攀升至2200亿元，年均复合增长率保持在35%以上。截至2025年底，中国已注册超300项CAR-T临床试验，数量首超美国；国内已有11款CGT疗法获批上市。
对于上述基因治疗致死事件，黄文林认为给行业带来的影响主要在三个方面：
一是患者端的信任危机。“罕见病及遗传病患者群体对新技术的接受度会大幅降低，理论宣传与实际发生的致死案例形成巨大落差，导致患者家庭对基因治疗产生恐惧和怀疑。”这也可能导致临床试验受试者招募难度增加。
二是产业端融资与研发受阻。“事件发生后，投资方对早期基因治疗项目的支持力度打折，尤其是尚未进入临床阶段的项目，融资环境趋于寒冷。同行企业以及参与医院为避免类似风险，在临床前研究中会更加谨慎，可能导致整体研发进度延缓。”
三是监管端的审批可能趋严。参照美国基辛格事件后的历史经验，国内监管部门对基因治疗临床试验的审批将更加严格，通过率显著降低，甚至可能出现阶段性停滞。
黄文林教授进一步指出，事件发生一方面给CGT行业敲响警钟，提醒要完善相关临床试验的过程管理，但另一方面，也要避免从监管到舆论的“一棍子打死”，对生物医药行业的前沿创新探索，仍应鼓励和支持。“仇子龙团队应用基因编辑技术，经腺相关病毒运送到达脑组织，进行突变基因纠错编辑，理论上有依据，也是值得支持的新技术领域。”黄文林强调。
从混乱到规范，我国细胞与基因治疗产业正在经历变革时期。2026年5月1日起正式实施的国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，在业内看来是里程碑事件。
作为我国首部覆盖生物医学新技术临床研究和转化应用的全链条行政法规，818号令明确规定，开展生物医学新技术临床研究前，应当依法开展实验室研究、动物实验等非临床研究；经非临床研究证明安全、有效的，方可开展临床研究。条例还对IIT提出了更严格的新要求：只有最高等级的“三级甲等”医院才能开展IIT，且必须完成非临床研究证实安全，并获伦理委员会批准，医生须在院内审批后5个工作日内向国家卫健委备案。
条例实施后，备案通过率骤降。财新网报道指出，除了少数顺利备案，绝大部分相关研究已中止，在国家卫健委排队等待备案的项目有逾千项。
有分析指出，818号令标志着“监管套利”时代的终结——以前靠“医院伦理+快速推进”来换时间的模式已经失效。
而两起临床试验患儿死亡事件引发的“寒蝉效应”已开始显现。“我们此前开展的一项罕见病细胞治疗的IIT研究，818号令后，需要整理前期数据重新申报备案，但在当前局面下，获批的难度加大。”一位业内人士坦言。不过也有业内人士认为，IIT研究受影响较大，目前按照药品注册流程进行IND申报的项目没有受到影响，仍在正常开展。
从事基因治疗行业的李亮（化名）认为，“这次事件对于行业也是一个教训，药物临床试验不能光想着争第一，急着往前冲，要有敬畏之心，充分做好临床前研究，谨慎评估风险。”他同时提及，临床试验需要更加透明的环境，“允许失败”。“目前国内基因治疗临床失败的案例不少，但大多默默结束，如果能公开相关数据，对于行业来说会有很大的推进作用。”
业内认为，两起儿童死亡事件，是CGT产业“野蛮生长”阶段留下的沉重代价。818号令的实施，标志着中国CGT产业正式告别粗放式发展，迈入合规化、标准化、质量驱动的新阶段。逝去的生命无法挽回，唯有让制度真正成为“刹车”，才能避免更多悲剧重演。
采写：南方+记者 严慧芳
绘图：南方+记者 杨佳
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